De N-VA-kamerleden Kathleen Depoorter, Frieda Gijbels en Yoleen Van Camp dienden een voorstel tot resolutie in voor weesgeneesmiddelen. Volgens hen zijn de meeste artsen in de eerstelijnszorg niet echt vertrouwd met de meer dan 6.000 zeldzame aandoeningen, vaak multisysteemaandoeningen. Dus moeten patiënten vaak bij verschillende specialisten aankloppen en mist de patiënt een centrale aansturing.

De resolutie vraagt de regering onder meer om een Centraal Register voor Zeldzame ziekten uit te bouwen. Dat punt staat al ingeschreven als een prioritaire actie in het Belgisch Plan Zeldzame Ziekten (2013), maar de implementatie laat dus duidelijk op zich wachten. Een wettelijke registratieverrplichting door de artsen, uitwisseling met andere geregistreerde data en communicatie over het belang van de registratie kunnen de regering helpen in het creëren van een volwaardig register zeldzame ziekten.

Zorgplan

Verder moeten internationaal gevalideerde richtlijnen voor weesziekten geïmplementeerd worden in het Belgische zorglandschap en is een zorgplan nodig met als centraal ankerpunt een multidisciplinaire aanpak van de zeldzame aandoening na diagnose en de aanstelling van een zorgcoördinator.

Het zorgplan voorziet in de zorgcoördinatie van de patiënt en legt hierbij nadruk op de behandeling en zorgondersteuning van de patiënt alsook op een goede besteding van de beschikbare middelen. Het omvat ook trajectmanagers die als schakel fungeren tussen de patiënt en het multidisciplinaire team dat hem of haar begeleidt.

De indieners dringen ook aan op een maximale inzet van ambulante zorg ter begeleiding en ondersteuning van de patiënten. Dat leidt tot een hogere levenskwaliteit en welbevinden van de patiënt maar ook tot het efficiënter gebruik van de gezondheidsdiensten.

De resolutie vraagt verder om de toegankelijkheid van weesgeneesmiddelen en therapieën te verruimen in het kader van zeldzame ziekten. De doorverwijzing naar het Bijzonder Solidariteitsfonds zou automatisch moeten gebeuren in het kader van zeldzame ziekten. Ook een versnelde procedure van het Bijzonder Solidariteitsfonds kan van toepassing zijn.

Voor wat weesgeneesmiddelen en de toegang tot bepaalde therapieën betreft, zou een onderbouwd advies van de behandelende expert-arts het gebruik van de exhaustive lijst van diagnoses kunnen weerleggen en zodus ook off patent gebruik van geneesmiddelen die voor zeldzame ziekten gebruikt worden en bepaalde behandelingen (bijvoorbeeld de E- en F lijst van kinesitherapeutische behandelingen) voorwaardelijk terug te betalen.

Significant benefit

Bij weesgeneesmiddelen dient men rekening te houden met de “significant benefit” in het toekennen van programma’s voor Compasionate Use of Medicinal Need als er een terugbetaald alternatief op de markt is;

Dit alles vergt een groeipad naar de oprichting van referentiecentra per Europese Referentie. Vandaag zijn 7 ziekenhuizen erkend als “functie zeldzame ziekten”. Deze erkenning moet geformaliseerd worden en zou ook zichtbaar en snel identificeerbaar moeten worden. Deze expertisecentra moeten gestimuleerd worden om hun kennis te delen met perifere centra en de eerstelijnszorg.

Het spreekt vanzelf dat in overleg met de deelstaten een maximale kennis- en datadeling in de verschillende Netwerken voor Zeldzame ziekten nodig is. De samenwerking met relevante patiëntenverenigingen structureel inbedden bij de uitwerking van overheidsinitiatieven, kan het beleid bovendien coherenter maken.

Eeneens dringt de resolutie erop aan om in overleg met de deelstaten te onderzoeken of een bredere neonatale screening van een aantal weesziekten in het belang van de algemene volksgezondheid noodzakelijk is.

Wereldwijd zijn er naar schatting tussen de 5.000 en 7.000 zeldzame ziekten omschreven. Hoewel deze zeldzame ziekten per definitie niet vaak voorkomen, zorgt de grote diversiteit aan gedefinieerde zeldzame ziekten ervoor dat het om een globaal genomen niet verwaarloosbaar aantal patiënten gaat. Een patiëntengroep die vaak in de kou blijft staan door het ontbreken of het onbetaalbaar blijven van de benodigde weesgeneesmiddelen.

Weesgeneesmiddel?

Een weesgeneesmiddel kan pas op de lijst van de vergoedbare farmaceutische specialiteiten komen als:

• de verantwoordelijke firma een aanvraag doet bij de Commissie tegemoetkoming geneesmiddelen (CTG).

• de minister van Sociale Zaken beslist om dit product te vergoeden, op basis van positieve adviezen van de CTG en de Inspecteur van Financiën en het akkoord van de Federale overheidsdienst budget.

Ongeveer 500.000 patiënten in ons land lijden aan een of andere zeldzame ziekte.